Un médicament pour ralentir la progression de la maladie d’Alzheimer: les arguments en faveur de l’approbation de la FDA

  Robina Weermeijer / Unsplash

Source: Robina Weermeijer / Unsplash

Le temps tue les affaires, comme on dit.

Et le plus gros problème sur le front de la maladie d’Alzheimer – en termes d’amélioration de la cognition dans les premiers stades de la maladie – est le nouveau médicament de Biogen Aducanumab, actuellement en cours d’examen par la Food and Drug Administration (FDA) pour approbation. S’il était approuvé, l’Aducanumab serait le premier médicament à ralentir la progression de la maladie d’Alzheimer et le tout premier médicament à traiter les troubles cognitifs légers. La maladie d’Alzheimer à un stade précoce n’a pas bénéficié d’un nouveau traitement approuvé depuis plus de 17 ans. Aucune autre maladie majeure de l’échelle et de la mortalité d’Alzheimer n’est restée aussi longtemps sans soulagement thérapeutique supplémentaire.

George Vradenburg, président et co-fondateur de UsAgainstAlzheimer’s, a témoigné l’automne dernier devant un panel de la FDA considérant les mérites d’Aducanumab: «Si nous attendons le médicament parfait ou les données parfaites, nous descendrons encore plus sous l’emprise de cette terrible maladie … dans l’abîme de la maladie d’Alzheimer ne méritent pas moins. J’ai rejoint cette bataille contre la maladie d’Alzheimer parce que ma famille a connu trois générations de la maladie d’Alzheimer en 40 ans. À ce rythme, mes enfants et petits-enfants sont dans le mille de la maladie d’Alzheimer.

George et moi étions parmi plusieurs membres du conseil d’administration de UsAgainstAlzheimer pour parler au comité consultatif. Nos commentaires au comité et à la FDA sont faits en tant que défenseurs, soignants ou personnes vivant avec la maladie. Divulgation complète: UsAgainstAlzheimer’s et sa mission sont soutenus par des milliers d’individus, d’institutions et d’entreprises – et Biogen fait partie de ces soutiens.

A lire aussi  Les effets de la solitude sur la santé

Malheureusement, le comité consultatif de la FDA a conclu en novembre qu’il n’y avait pas suffisamment de preuves pour étayer l’efficacité du médicament expérimental, affirmant qu’il n’était pas «raisonnable» de considérer la recherche présentée comme «la preuve principale d’Aducanumab pour le traitement de la maladie d’Alzheimer». Pourtant, dans les témoignages devant le panel de personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer, les participants à un essai d’Aducanumab ont déclaré que le médicament Biogen avait montré des améliorations significatives dans le ralentissement du déclin cognitif et était une lueur d’espoir sur un horizon sombre.

La FDA examine maintenant les opinions du panel concernant Aducanumab. Alors qu’une décision était attendue début mars, la FDA a prolongé son examen jusqu’en juin. Il pourrait approuver l’utilisation de cette nouvelle thérapie modificatrice de la maladie ou nécessiter des essais cliniques et des études supplémentaires qui pourraient retarder l’approbation de plusieurs années.

Le temps tue les affaires.

Dans une lettre de suivi à la FDA plaidant ardemment pour l’approbation d’Aducanumab, George Vradenburg et le directeur de l’exploitation Russ Paulsen ont souligné: «Les commentaires publics des patients et des défenseurs des patients étaient unanimement et sans ambiguïté en faveur de l’approbation, et ces commentaires sont également allés à cent pour cent. non adressé et inexploré. En tant que patients et défenseurs des droits des patients, nous avons fait l’expérience d’un processus conçu pour éclairer, mais qui s’est avéré plutôt déroutant et incomplet. »

Il n’y avait aucune confusion dans une récente liste A de UsAgainstAlzheimer montrant que les patients accordent une très grande importance à une nouvelle thérapie qui ralentit la progression des symptômes. Huit répondants sur 10 aux premiers stades de la maladie d’Alzheimer «espèrent avoir accès à un traitement, s’il est approuvé par la Food and Drug Administration, qui leur permettrait de vivre une année supplémentaire sans aggraver les symptômes, même s’il y a un risque de effets secondaires nécessitant une prise en charge étroite par un médecin », a révélé l’enquête.

A lire aussi  Comment savoir si vous êtes ennuyeux

Les répondants au sondage ayant un diagnostic de maladie d’Alzheimer, ou de troubles cognitifs légers, ont décrit qu’un an de retard dans la progression de leurs symptômes serait un «cadeau», une meilleure qualité de vie, une chance de continuer comme ils sont et plus de temps. voyager. Et une année qui ralentit la maladie leur donne plus d’espoir et de temps pour une percée. «Un autre médicament plus efficace pourrait devenir disponible au cours de cette année», a écrit une personne.

D’autres ont écrit sur ce qu’ils pensaient se produire s’ils devaient attendre plusieurs années de plus pour une thérapie de fond: «Perdre la capacité de conduire, prendre des décisions pour moi-même, être capable de prendre soin de mes fonctions quotidiennes. Mes deux parents avaient la maladie d’Alzheimer, donc je comprends la lenteur des progrès », a écrit l’un d’eux.

Alors, que pouvez-vous y faire?

Vous pouvez également écrire et inciter les autres à écrire.

Je connais bien la ligne de front de la maladie d’Alzheimer. La maladie a pris mon grand-père maternel, ma mère et mon oncle paternel, et avant la mort de mon père, lui aussi a reçu un diagnostic de démence. Maintenant, la maladie d’Alzheimer est venue pour moi. J’ai eu la chance d’être invité à témoigner devant le panel de la FDA en faveur d’Aducanumab.

«Nous avons dans ce pays certains des esprits les plus brillants du monde», ai-je dit, «mais la maladie d’Alzheimer a été un Rubik’s Cube pour lequel, jusqu’à présent, il n’y a pas de solution gagnante. Le mieux que nous puissions faire maintenant est de ralentir le rythme du déclin cognitif et fonctionnel aux premiers stades de la maladie d’Alzheimer. Pourtant, c’est une étape importante!

A lire aussi  Pourquoi le temps et l'espace sont si importants dans la méditation

«Le médicament de Biogen, Aducanumab, ne m’aidera pas à mi-parcours de ce voyage, mais à ceux qui en sont aux premiers stades de la maladie, il offrirait de l’espoir là où à ce jour il n’y a eu aucun semblant d’espoir. Il offre la possibilité de préserver l’indépendance pendant une période plus longue… Ce n’est peut-être pas la «victoire finale» sur le front médical pour ceux qui font ce voyage serpentin. Mais même si Aducanumab n’est pas un médicament parfait pour tout le monde, c’est un grand pas en avant qui offre plus de temps et un réel espoir à de nombreuses personnes atteintes de cette maladie.

Et donc, ma prière aujourd’hui est que nous continuions tous à élever des voix fortes et solidaires pour l’approbation par la FDA d’Aducanumab. Trop de choses sont en jeu.

Ne laissons pas le temps tuer cet accord.